「エレビジス」、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療に新たな希望

・FDAが、遺伝子治療薬「エレビジス」の使用対象を拡大しました。これまで4～5歳の歩行可能な患者に限定されていましたが、遺伝子変異が原因の場合、年齢に関わらず歩行困難な患者も治療を受けられるようになります。
・米サレプタセラピューティクスによって開発されたこの薬は、遺伝子治療の進歩を示す重要なマイルストーンです。日本では中外製薬が承認申請を計画しています。
・デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、主に男性に発症し、筋肉を維持するタンパク質の欠如により、3～6歳で歩行困難などの症状が現れます。この治療薬の対象拡大は、多くの患者にとって新たな治療の可能性を開くことになります。