全身の筋肉が衰える難病「 筋萎縮性側索硬化症（きんいしゅくせいそくさくこうかしょう） 」（ＡＬＳ）を、白血病の薬で治療する臨床試験（治験）を始めると、京都大のチームが２６日発表した。患者のｉＰＳ細胞（人工多能性幹細胞）を使った研究で、ＡＬＳの進行を抑える効果を確認しており、治験では２０歳以上８０歳未満の患者２４人を対象に安全性を検証する。
この薬は、慢性骨髄性白血病の治療薬「ボスチニブ」で、京大病院を含む４医療機関で治験を行う。
対象は、発症から２年以内で、自立して日常生活を送ることができる患者。
１日１回、１～４錠を最大１２週間服用してもらい、主に副作用の有無を調べ、治療効果も探る。
ＡＬＳは体を動かすための神経が徐々に失われる難病。２０１７年度末現在、患者は約９６００人に上る。進行を遅らせる薬はあるが効果は限定的で、根本的な治療法はない。
京大ｉＰＳ細胞研究所の井上治久教授らは、患者のｉＰＳ細胞から病気の特徴を持つ神経細胞を作り、１４１６種類の薬の候補と反応させた。１７年、ボスチニブに神経細胞の死滅を抑える働きがあることを確かめ、治験の準備を進めていた。
井上教授は「実験では、既存薬よりも効果が認められたが、まずは慎重に安全性を見極めたい」と話す。
ｉＰＳ細胞を使った創薬研究では、慶応大もＡＬＳを対象に別の薬で治験を実施中で、日本ＡＬＳ協会近畿ブロック会長の増田英明さん（７５）（京都市）は「私たち患者は、長い間治らないと言われたＡＬＳと闘っている。治療の選択肢が増えることを切に願う」とコメントした。
【文責】登坂紀一朗(薬剤師)
