希少疾患新薬の承認要件、厚労省が緩和

2024年4月29日

・厚生労働省は、海外で承認された新薬が日本で使用できるよう「ドラッグロス」問題に対処し、特に小児がんなど希少疾患の薬について承認申請の要件を緩和する方針を発表。
・新しい制度では、日本人の臨床試験データがなくても、海外のデータに基づき申請可能となり、５月から導入予定。
・通常、日本人を対象とした臨床試験データが必要だが、海外での試験終了後に追加試験が求められると費用がかさむため、申請が見送られることが多かった。
・昨年３月時点で、欧米で承認され日本で未承認の薬は１４３品目あり、そのうち８６品目が申請されておらず、多くが希少疾患治療薬だった。
・新制度では、海外試験結果が日本人にも有効と見込まれる場合、日本人データがなくても申請が許可される。条件は、海外試験終了、患者数が少ない、病気が進行が速いなど。
・製薬企業は、国内での使用段階で日本人データを収集し提出することになる。
・希少疾患の新薬開発は収益性が低いが、米国では新興企業が創薬を担い、厚労省はこれらの新薬を国内に取り込むための施策が必要としている。