2024年3月25日
難病の遠位型ミオパチー治療薬「アセノベル」承認 世界初、筋力低下の進行抑える
・厚生労働省が、難病「遠位型ミオパチー」の治療薬「アセノベル」の製造販売を承認。
・ノーベルファーマが開発したこの薬は、世界で初めて承認された遠位型ミオパチー治療薬。
・「縁取り空胞型」患者向けの飲み薬で、国内患者数は約400人。
・シアル酸を補うことで、遺伝子変異による筋力低下を抑制。
・2009年の国立精神・神経医療研究センターの研究が開発のきっかけ。
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