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2024/03/01 金曜日 | 臨床・試験

遠位型ミオパチーの薬、世界で初めて承認

2024年2月29日

・手足の先から筋力が落ちていく難病「遠位型ミオパチー」の治療薬アセノベルが、厚生労働省の専門部会によって製造販売が認められた。29日に決まった。この薬はノーベルファーマ(東京)が開発したもので、世界で初めての薬だ。

・遠位型ミオパチーにはいくつかの種類があるが、アセノベルは「縁取り空胞型」という遺伝子変異が原因のものに効く。この病気は20~30代に発症し、最初はつまずいたり、歩きにくくなったりする。国内には約300人の患者がいると推定される。10年くらいで歩行が困難になり、車いすに頼る人が多い。

・アセノベルは飲む薬で、筋力が低下するのを遅らせる効果があるとされる。

 

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